美国 FDA 批准基因编辑猪肾人体移植临床试验，有望缓解器官短缺危机

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IT之家 2 月 6 日消息，美国两家生物技术公司 ——United Therapeutics 和 eGenesis，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，可开展基因编辑猪肾人体移植临床试验。
这一里程碑式的进展正值美国器官短缺问题日益严峻之际。目前，美国有超过 10 万人正在等待器官移植，其中超过 9 万人需要肾脏移植。
IT之家注意到，United Therapeutics 于本周一宣布了这一获批消息，并表示试验初期将招募 6 名患有终末期肾病的患者。根据初期阶段的结果，参与者人数可能会扩大到 50 人。公司预计，首例猪肾移植手术将在 2025 年中期进行。
United Therapeutics 执行副总裁莱伊・彼得森（Leigh Peterson）对此次获批表示乐观，认为这是增加可供移植器官数量的关键进展。试验将研究将基因改造后的猪肾移植到人体接受者体内的可行性。这一技术自 2021 年开始研发，最初以脑死亡患者为对象，随后逐步过渡到活体患者。
与此同时，竞争对手 eGenesis 公司在 2024 年 12 月也获得了 FDA 批准，开展涉及 3 名肾衰竭患者的独立研究，这些患者在未来五年内获得已故捐赠者肾脏的可能性较低。该研究旨在深入了解猪肾脏在治疗等待移植名单上的患者的适用性和有效性。
跨物种器官移植（即异种移植）一直是医学界的目标，但长期以来面临着诸多挑战。早期涉及灵长类动物的尝试遭遇了重大障碍，但随着基因编辑和免疫系统管理技术的进步，这一领域重新受到关注。猪因其快速生长、产仔量大以及在人类食物供应链中的成熟角色，被视为理想的器官捐赠候选者。
两家公司都强调了对试验患者进行长期监测的重要性，重点关注生存率、肾功能以及动物源性疾病（人畜共患病）的风险。鉴于跨物种器官移植的复杂性，这些考量至关重要。
2024 年 11 月 25 日，来自阿拉巴马州的 53 岁女性托瓦娜・卢尼（Towana Looney）接受了 United Therapeutics 公司提供的猪肾移植。截至本周二，她保持着接受猪肾后存活时间最长的纪录，已成功存活 71 天。此外，马里兰州的 David Bennett 在 2022 年接受了猪心脏移植，但仅存活了 60 天。